Losanna, 21 gennaio 2026 – I primi risultati della sperimentazione clinica sull’uomo di TLC-2716, un nuovo farmaco orale pensato per abbassare i trigliceridi senza intaccare lo smaltimento del colesterolo, sono stati presentati ieri dalla Scuola Politecnica Federale di Losanna insieme alla biotech americana OrsoBio. Lo studio, pubblicato su Nature Medicine, segna un passo avanti importante nella ricerca di terapie più mirate per i disturbi metabolici. Se confermati, questi dati potrebbero rivoluzionare il modo in cui si trattano le dislipidemie.
Il farmaco colpisce dritto al fegato
TLC-2716 agisce in modo preciso su un recettore chiamato LRXalfa, che si trova solo nelle cellule del fegato. Questo recettore controlla alcuni geni che regolano la produzione dei trigliceridi, le molecole con cui il corpo immagazzina energia. A differenza dei farmaci tradizionali, TLC-2716 funziona da “agonista inverso”: spinge il recettore a fare l’esatto contrario di quello che farebbe normalmente, riducendo così la sintesi dei trigliceridi.
I ricercatori spiegano che questa azione mirata permette di lasciare intatti i recettori LRX in altri tessuti, quelli che si occupano del metabolismo del colesterolo. Così si evita il rischio, frequente con altre terapie, di accumulare colesterolo nei vasi sanguigni, nel fegato e in altri tessuti, uno degli effetti collaterali più temuti.
Fase 1: primi segnali incoraggianti
La prima fase della sperimentazione ha coinvolto 14 volontari adulti sani, a cui è stata data una dose giornaliera di TLC-2716 per due settimane. L’obiettivo era capire se il farmaco fosse sicuro e ben tollerato. I risultati sono stati positivi: nessun effetto collaterale serio è stato registrato.
Anche se lo studio è durato poco e il numero di partecipanti è limitato, i ricercatori hanno già notato i primi segnali di efficacia. Chi ha assunto la dose più alta (12 milligrammi) ha visto i livelli di trigliceridi calare fino al 38,5%, mentre il colesterolo residuo postprandiale – cioè quello misurato dopo i pasti – è sceso fino al 61%. Un risultato sorprendente, considerando che i volontari partivano da valori normali e non assumevano altri farmaci per il colesterolo.
Cosa significa per il futuro della cura
Il trattamento ha anche accelerato la rimozione dei trigliceridi, riducendo l’attività di due proteine, ApoC3 e ANGPTL3, che normalmente rallentano questo processo. Importante anche la sicurezza metabolica: il farmaco non ha ridotto l’espressione dei geni ABCA1 e ABCG1, fondamentali per il corretto smaltimento del colesterolo nelle cellule del sangue.
“Questi sono solo i primi dati,” ha detto il professor Jean-Luc Gauthier, coordinatore dello studio a Losanna. “Serve ancora molto lavoro, con studi più lunghi e su un numero maggiore di persone. Ma la capacità del farmaco di agire solo sul fegato potrebbe davvero rappresentare un vantaggio rispetto alle terapie disponibili oggi.”
Cosa ci aspetta
La pubblicazione su una rivista come Nature Medicine dà peso ai risultati, ma serve cautela. Gli studiosi sottolineano che serviranno altri test su pazienti con dislipidemie e livelli alti di trigliceridi per capire davvero come si comporta il farmaco nella pratica.
Nel frattempo, la collaborazione tra la Scuola Politecnica Federale di Losanna e OrsoBio continua, con nuove fasi di sperimentazione già in programma. L’obiettivo è offrire un trattamento efficace e sicuro a milioni di persone che convivono con disturbi metabolici e rischi cardiovascolari legati all’eccesso di grassi nel sangue.
La comunità scientifica osserva con attenzione. “Se questi dati saranno confermati – ha commentato un ricercatore coinvolto – potremmo avere un nuovo strumento importante per affrontare una delle sfide più grandi della medicina moderna.”