Tokyo, 28 febbraio 2026 – Il Giappone si prepara a lanciare sul mercato una nuova terapia genica contro il Parkinson che sfrutta le cellule staminali pluripotenti indotte. Il via libera è previsto per marzo. A mettere a punto il trattamento è stato un gruppo di ricercatori giapponesi. La tecnica parte da cellule adulte prelevate dallo stesso paziente, che vengono riprogrammate per tornare a uno stato simile a quello delle staminali. Da qui, queste cellule si trasformano in nuovi neuroni, impiantati nel cervello per sostituire quelli danneggiati dalla malattia. La notizia, riportata dalla rivista Nature, ha acceso un vivace confronto nella comunità scientifica internazionale.
Una terapia genica innovativa: come funziona il trattamento giapponese
Tutto ruota attorno alle cellule staminali pluripotenti indotte (iPS), una tecnica che negli ultimi anni ha cambiato il volto della medicina rigenerativa. In sostanza, si parte da cellule adulte, spesso prese dalla pelle del paziente, che in laboratorio vengono “riprogrammate” per acquisire le caratteristiche delle cellule embrionali. Solo dopo questo passaggio, grazie a stimoli mirati, si trasformano in neuroni dopaminergici, le cellule cerebrali compromesse nel morbo di Parkinson.
Questi neuroni appena creati vengono trapiantati direttamente nelle zone del cervello colpite dalla malattia. L’obiettivo? Ripristinare le funzioni motorie e rallentare il decorso della patologia. Finora, secondo quanto riferito dai ricercatori giapponesi, la terapia è stata somministrata a sette pazienti con Parkinson in fase avanzata. Un numero esiguo, che ha sollevato più di qualche perplessità tra gli esperti.
Scetticismo e dubbi: la comunità scientifica chiama alla prudenza
Nonostante l’entusiasmo, molti scienziati invitano a non correre troppo. Paul Knoepfler, biologo all’Università della California a Davis, ha commentato: “I dati che ho visto sono incoraggianti, ma è ancora troppo presto per parlare di commercializzazione”. Parere simile arriva da Hiroshi Kawaguchi, dell’Ospedale Nadogaya di Tokyo, che ha definito i dati clinici raccolti finora “molto deboli”, sia per questa terapia anti-Parkinson che per un trattamento simile contro l’insufficienza cardiaca.
A rafforzare la cautela c’è anche Jeanne Loring, dello Scripps Research Institute in California: “Una regolamentazione così blanda rischia di favorire studi approssimativi, spingendo a fare il minimo indispensabile per dimostrare la sicurezza della terapia”, ha detto a Nature. Il timore è che la spinta commerciale possa andare avanti prima delle necessarie verifiche scientifiche.
Il sistema giapponese e l’approvazione condizionata: come funziona la legge
Il ministero della Salute giapponese ha concesso un via libera con approvazione condizionata. In Giappone c’è infatti una normativa particolare per le terapie innovative, soprattutto nel campo della medicina rigenerativa. Questa legge permette di mettere in commercio farmaci per malattie gravi anche prima di aver completato tutti i classici studi clinici.
L’autorizzazione dura però solo sette anni. Durante questo periodo, il produttore deve continuare a raccogliere dati su efficacia e sicurezza del trattamento. Solo alla fine di questa fase si deciderà se confermare o ritirare il farmaco, in base ai risultati emersi.
Speranze e dubbi: cosa aspettano i pazienti e il mondo scientifico
Questa terapia rappresenta una speranza concreta per migliaia di persone affette da Parkinson, in Giappone e altrove. Ma la decisione di partire con la commercializzazione dopo aver trattato così pochi pazienti – sette per il Parkinson, otto per l’insufficienza cardiaca – resta un tema caldo tra medici e ricercatori.
Tra i pazienti giapponesi l’attesa è forte, ma non manca la prudenza. “Siamo contenti che la ricerca vada avanti, ma vorremmo più certezze”, ha detto un portavoce dell’associazione locale malati di Parkinson. La comunità scientifica internazionale continuerà a seguire da vicino gli sviluppi, in attesa dei dati che arriveranno dal Giappone nei prossimi anni.